為照顧罕病病友,衛福部健保署宣布自10月1日起,治療泛視神經脊髓炎的兩項單株抗體生物製劑藥品,納入健保給付,平均每人年藥費省下逾200萬元,每年挹注約2.42億元,預估約121人受惠。
全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議在今年8月17日討論後,同意將治療泛視神經脊髓炎之兩項單株抗體生物製劑藥品,納入健保給付,已於112年10月1日生效。
健保署醫審及藥材組長黃育文說明,泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病,對視神經、脊髓及腦幹造成損傷,病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失及膀胱或腸道控制問題,而反覆發作導致需要他人協助與照護。
過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎的藥品,黃育文說,只能以全身性免疫抑制劑,如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療,副作用大。
不過,這次通過的兩項單株抗體生物製劑,包括含satralizumab及inebilizumab成分的生物製劑,可用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性(anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive)的泛視神經脊髓炎,相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑,臨床實證顯著降低復發率,期望改善患者病況與生活品質。
健保署強調,由於罕見疾病的特殊性及需求性,今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥,朝向100%執行率」,在有限健保資源積極向廠商爭取最合理的價格,將具臨床實證及給付效益藥品,優先納入給付,造福最多病人。◇