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血友病新藥獲美國FDA許可 健保署將評估納健保

【記者賴玟茹/台北報導】B型血友病基因治療針劑藥價不斐,一針要價新台幣逾億元,目前已獲得美國食品藥物管理局(FDA)許可,健保署表示,待新藥獲得我國食藥署藥證後,將會評估是否納入健保給付中。

血友病是一種遺傳性基因缺陷的疾病,會影響血液的凝血功能,目前B型血友病細胞治療針劑,已獲美國食品暨藥物管理局核准,但價格高昂,施打1針要價美元350萬,換算新台幣破億元。

近日傳出健保署與藥廠、血友病友團體舉辦座談會,已初步交換意見。健保署醫審及藥材組參議戴雪詠表示,該藥是基因治療藥品,目前此藥宣稱1次注射可治癒B型血友病,但尚未獲得我國食藥署核准許可證。

戴雪詠表示,未來若廠商獲得許可證,健保會再評估是否給付,將依照醫療科技評估的要點,包含是否具確實療效、是否符合成本效益,及是否病人生活品質提升、可免於定期注射凝血因子等。

戴雪詠提到,此藥去年向歐盟申請時,只獲得暫時性許可,主要是臨床試驗人數太少,是否有真正長期療效與安全性仍需廠商補充資料。

衛福部長邱泰源19日出席國健署記者會,並在會後受訪時表示,任何一種藥,只要對人民健康有幫助,政府都會用心研議,像是罕病預算沒那麼多,政府也積極幫忙。

邱泰源也說,政府明年會加碼,讓這些新藥可以來救治患者,經臨床醫師判定有需要性,及時降低死亡率。