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上週四（7月23日），國際頂級學術期刊《科學》（Science）與學術監督網站「撤稿觀察」（Retraction Watch）聯合發布調查報告，揭露中國一名6歲女童接受「基因編輯」治療後死亡，而相關事件卻遭論文隱匿，引發爭議。
報導發布後，多名外國基因治療專家與生物倫理學家質疑，中國醫療團隊在治療前，是否充分向女童父母說明療法可能存在的風險。
全球首例腦部基因編輯患者
2025年3月24日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院的中國醫生與科學家，試圖治療一名因基因突變導致大腦發育異常的6歲女孩。
研究團隊將數兆個病毒載體注入女童腦脊髓液，以運送基因編輯工具。利用病毒作為載體，將「鹼基編輯器」（Base Editor）送入腦部細胞，希望修復缺陷基因。
聯合調查指出，化名「小美」的女童，是全球已知首名接受腦部基因編輯治療的患者，也是這項僅有單一受試者的臨床試驗對象。
據報導，醫院向女童家屬收取86萬美元（約新台幣2,783萬元），作為該療法研發的部分資金。
圖為2023年12月11日，在上海新華醫院的兒科急診和化驗區，家長帶著孩子看病的場景。（CFOTO/Future Publishing via Getty Images）治療後出現免疫反應死亡
報導指出，小美原本罹患的疾病通常不危及生命，但可能造成終身殘疾及嚴重健康問題，因此父母尋求上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊協助。
研究團隊向家屬展示鹼基編輯器在小鼠與猴子大腦中有效的證據。在醫生告訴父母風險不大後，他們決定試一試。
然而，小美接受注射治療後，先後出現發燒及腎臟損傷症狀，並在治療一週後死亡。
醫院內部評估認定死亡與治療「肯定相關」。死亡原因最可能是女童對用於傳送基因編輯工具的病毒載體產生免疫反應。
論文刪除女童相關資訊
6歲女童在父母不知情的情況下，成了首位臨床試驗的對象。
小美去世近一年後，仇子龍團隊於2026年2月在英國期刊《自然》（Nature）發表論文，提出該療法在小鼠與猴子實驗中的成果。
不過，《科學》調查指出，論文初稿曾提及小美的家族基因資訊，以及父母對研究提供資助一事，但正式刊出的版本刪除了相關細節，也未提及人體試驗及女童死亡事件。
小美父母在論文發表前曾要求研究團隊撤回論文，並於發表後致信《自然》期刊抗議，說明女兒死亡及資助研究等情況。
《自然》回覆稱，相關倫理問題「超出《自然》針對研究數據完整性的審查範圍」，此事應由從事該研究的中國大學處理。
專家質疑人體試驗必要性
《自然》期刊的編輯告訴調查人員，在審稿期間並不知道小美已經死亡等相關資訊。
目前，小美父母希望追究相關人士責任，他們告訴調查人員：「我們當時並沒有意識到其中許多安排有多麼危險和不尋常。」
小美的父母表示，他們希望能保護其他基因治療患者免於受到類似傷害。
7名深入審閱此案的外國基因治療專家與生物倫理學家質疑小美父母是否充分了解療法風險，為何在成功機率極低的情況下，且動物實驗（包括猴子）已出現肝、腎損傷等安全疑慮，但被淡化或未及時提交倫理審查，仍推進人體試驗。
美國德州大學西南醫學中心病毒載體專家葛瑞（Steven Gray）直言，這項人體試驗「根本不應該進行」。
此外，專家也質疑，該療法是否如論文所呈現般在動物實驗中有效，以及作者為何未揭露女童死亡原因。
患者不該淪為科研代價
調查還披露，在整個治療過程中，女童家屬不僅承擔了巨額費用，也多次與研究團隊討論病毒製作、實驗進度等事項。
其中一段錄音內容，論文作者之一楊侃（Kan Yang）曾向女童父親解釋：「如果沒有後續的數據分析、猴子實驗，這些病毒注射（對科學研究）就毫無意義。」
與此同時，雙方還圍繞實驗費用展開長時間討論。根據調查，女童家屬認為自己在整個過程中受到嚴重誤導，並對費用安排、資訊揭露及試驗推進方式提出強烈質疑。
外界質疑，這起悲劇中，患者究竟是接受治療的人，還是科研計畫中的工具？若患者承擔生命風險，最後卻在論文中被刻意隱去，醫學倫理何在？
中國科研監管再受考驗
在小美去世後，新華醫院向當地衛生部門支付了約3,600美元的罰款，理由包括監管不力、未正確註冊為商業資助項目。相關研究人員並未受到公開處分。
調查報告指出，這起事件突顯中國在追求生物科技發展、與美國競逐生技領域領先地位的同時，仍面臨科研倫理與監管不足的挑戰。
3年前，中共政府曾承諾加強生物醫學研究監管，以回應2018年賀建奎基因編輯嬰兒事件。當時，生物物理學家賀建奎違反倫理規範，祕密進行胚胎基因編輯，向受精卵注入基因編輯工具，最後由2名女性，先後產下3名全球首批基因編輯嬰兒。◇
